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Questionário sobre acondroplasia
Desenhámos um questionário com o objetivo de conhecer a população ligada à acondroplasia.
O questionário é opcional e anónimo. Os dados obtidos serão usados para cálculos estatísticos e para perceber melhor a história natural da acondroplasia.
Se quiser preencher este questionário mais tarde, basta clicar no link no topo "Registe-se no BA"

Cirurgia de Alongamento Ósseo e Correção de Deformidades

2018-08-09Current approaches
Atualmente, os únicos tratamentos disponíveis para a acondroplasia consistem na gestão das complicações associadas a esta doença. Uma das mais significativas e controversas é a cirurgia de alongamento ósseo. Para quem precisa de corrigir um deformidade, como genu varus, esta cirurgia é uma necessidade, aumentando a altura ao mesmo tempo que repõe alguma proporcionalidade e corrige deformidades que comprometem a saúde.

TransCon CNP

2018-08-28Emergent treatments
O Transcon CNP é uma nova molécula para o tratamento da acondroplasia que está em desenvolvimento pela Ascendis Pharma. O seu mecanismo de ação é semelhante ao do Vosoritide, mas com uma modificação na sua formulação que faz uma diferença grande. Saiba mais sobre ele aqui.

Mecanismo de ação do TA-46

2018-08-13Emergent treatments
O TA-46 é a forma solúvel do FGFR3. Este recetor, que existe nos nossos condrócitos, é onde a mutação que causa a acondroplasia se localiza. Os ensaios clínicos de Fase I para esta molécula começam no inicio de 2018. Saiba mais sobre como funciona e em que fase do desenvolvimento está aqui.

RMB-007

2018-08-13Emergent treatments
O RMB-007 é um medicamento potencial para a acondroplasia, que está a ser desenvolvido pela Ribomic Inc., uma empresa de biotecnologia japonesa. Ainda está em desenvolvimento, em ensaios pré-clínicos.

Meclozina

2018-08-13Emergent treatments
A meclozina é um medicamento para os enjoos que não precisa de prescrição médica, mas que o Prof. Matsushita demonstrou ser um tratamento potencial para a acondroplasia. Já tinha sido testado em ratinhos e cães e está a entrar em ensaios clínicos de Fase I.

Mecanismo de ação do BMN-111

2018-08-10Emergent treatments
O BMN-111 é um tratamento para a acondroplasia em desenvolvimento. Está agora em ensaios clínicos de Fase III e espera-se que venha a ser um tratamento para a doença. Neste artigo pode ler mais sobre o que é, como funciona, as suas vantagens e as suas desvantagens.
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