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Questionário sobre acondroplasia
Desenhámos um questionário com o objetivo de conhecer a população ligada à acondroplasia.
O questionário é opcional e anónimo. Os dados obtidos serão usados para cálculos estatísticos e para perceber melhor a história natural da acondroplasia.
Se quiser preencher este questionário mais tarde, basta clicar no link no topo "Registe-se no BA"

Vosoritide phase 3 clinical trial data have been published

2020-09-30Research
Results from the phase 3 clinical trial for vosoritide, that involved children with achondroplasia with ages between 5 to 18 years have been published.

First orphan drug for achondroplasia is validated

2020-08-14Research
The European Medicines Agency (EMA) validated BioMarin's Marketing Authorization Application for Vosoritide to treat Children with Achondroplasia

RIBOMIC starts testing RBM-007 for achondroplasia

2020-07-22Research
RIBOMIC Announced dosing of the first person with RBM-007 in a Phase 1 Clinical Trial for Achondroplasia.

Estudo sobre a Qualidade de vida de Crianças com acondroplasia e seus pais

2019-08-30Research
O Orphanet Journal of Rare Diseases, um jornal médico online de acesso livre, dedicado à publicação de investigação e estudos sobre doenças raras, publicou em agosto 2019 um artigo acerca o impacto da acondroplasia na qualidade de vida das crianças, dos seus pais, e das relações entre estes.

Actualização da BioMarin do programa de desenvolvimento clínico para acondroplasia

2019-08-30Research
A BioMarin partilhou a seguinte informação do seu programa de desenvolvimento clínico para a acondroplasia no final de Julho de 2019.

A Ascendis deu inicio a um estudo para a acondroplasia

2019-04-01Research
O ACHieve é um estudo observacional patrocinado pela Ascendis Pharma que está de momento a recrutar participantes.
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