Actualmente, los únicos tratamientos disponibles para la acondroplasia están enfocados en el tratamiento de sus posibles complicaciones. Uno de los más importantes y controvertidos es la cirugía de alargamiento de extremidades. Para aquéllos que necesitan corregir una deformidad, como el genu varo, esta cirugía es una necesidad, aumentando la estatura al mismo tiempo que se ayuda a recuperar algo de proporcionalidad y a corregir las deformidades que comprometen la salud.

TA-46 es la forma soluble del FGFR3. Este receptor que existe en los condrocitos es el lugar donde se encuentra la mutación en la acondroplasia. Los ensayos clínicos de fase 1 para esta molécula comenzarán a principios de 2018. Obtenga más información sobre cómo funciona y qué tan avanzado está su desarrollo aquí.

RMB-007 es un potencial fármaco desarrollado por Ribomic Inc., una compañía japonesa de biotecnología. Aún se encuentra en proceso de desarrollo y en estudios preclínicos.

La Meclozina (o Meclizina) es un medicamento de venta libre para el mareo que el Prof. Matsushita ha demostrado ser un tratamiento potencial para la acondroplasia. Ha sido probado en ratones y perros y está en camino a la Fase I a principios de 2018.

BMN-111 es un tratamiento emergente para la acondroplasia. Actualmente se encuentra en un ensayo clínico de Fase III y tiene como objetivo brindar un tratamiento para esta enfermedad. En este artículo podrá leer más sobre cómo funciona, sus puntos fuertes y sus desventajas.

TransCon CNP es una nueva molécula de Ascendis Pharma en proceso de desarrollo para la acondroplasia. Su mecanismo de acción es similar al utilizado por la Vosoritida, pero con una modificación en la formulación que hace una gran diferencia. Aprenda más sobre esto aquí.