TransCon CNP

O TransCon CNP é uma nova nova abordagem pela companhia Ascendis Pharma para a acondroplasia, usando a sua tecnologia TransCon inovadora.

 

 

Esta tecnologia combina os benefícios de um pró-fármaco com uma tecnologia de libertação controlada. Um pró-fármaco é uma forma inativa de um fármaco (neste caso o CNP ligado a outra molécula, o ligando TransCon) que é convertida de forma previsível no fármaco ativo quando este chega ao seu alvo terapêutico (libertação controlada) devido à natureza do ligando usado para formar o pró-fármaco [1].

 

Como o pró-fármaco atua no corpo. Créditos: Cutting Edge Approach on Prodrug: Contrivance for Target Drug Delivery. Varsha Y et al., 2011

 

A molécula terapêutica é o CNP, o mesmo composto básico que o Vosoritide, pelo que o seu mecanismo de ação é semelhante, com a exceção da entrega, que requer menos doses e menos quantidade de CNP para induzir o efeito terapêutico (saiba mais sobre como o CNP funciona aqui). Em teoria, o CNP é mais eficiente com esta tecnologia, porque é degradado mais devagar, visto que apenas assume a forma que as nossas células conseguem degradar mais próximo do seu alvo (de outra forma começava a ser degradado assim que entrasse no corpo), o que também reduz a toxicidade.

 

 

A Ascendis Pharma planeia submeter um Requerimento para Novo Medicamento de Investigação para o TransCon CNP no último quarto de 2017 e o provavelmente vai entrar em ensaios clínicos de fase 1 no segundo quarto de 2018.