RMB-007

O que é o RMB-007 e como funciona?

O RMB-007 é um medicamento potencial para acondroplasia que ainda está em desenvolvimento pela Ribomic Inc e consiste num aptâmero. A companhia apenas trabalha com estas moléculas de ácidos nucleicos pequenas e estão a testar várias delas para algumas doenças diferentes (o RMB-007 está a ser testado para 3 grupos de doenças, incluindo a acondroplasia)

Como é um aptâmero, o RMB-007 é altamente específico para uma molécula, o Fator de Crescimento dos Fibroblastos 2 (FGF2, sigla do inglês), uma das moléculas sinalizadoras que ativam o Recetor dos Fatores de Crescimento dos Fibroblastos 3 (FGFR3), o recetor celular que está ativado constitutivamente na acondroplasia. Foi mostrado que o FGF2 tem um papel importante na homeostase do osso [1].

Funciona de forma semelhante ao TA-46 da TherAchon, tendo como alvo moléculas que ativam o FGFR3. A principal diferença é que o RMB-007 não mimetiza o recetor e, em vez disso, tem como alvo uma molécula de sinalização específica. Mais especificamente: enquanto que o TA-46 tem como alvo todos os FGF capazes de se ligarem ao FGFR3 (não só os que o ativam), o RMB-007 liga-se ao FGF2 em particular, bloqueando os sinais que esta molécula transmitiria através do FGFR3 [1].

Em que fase do desenvolvimento está?

Este medicamento está em ensaios pré-clínicos, num estudo de Boas Práticas de Laboratório de Toxicologia [2].

Fontes:

1. Jin L, Nonaka Y, Miyakawa S, Fujiwara M, Nakamura Y. Dual Therapeutic Action of a Neutralizing Anti-FGF2 Aptamer in Bone Disease and Bone Cancer Pain. Molecular Therapy. 2016;24(11):1974-1986. doi:10.1038/mt.2016.158.
2. Ribomic Inc. Pipeline of Drug Discovery. Our Business 2017 [cited 2017 28/11].