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Questionário sobre acondroplasia
Desenhámos um questionário com o objetivo de conhecer a população ligada à acondroplasia.
O questionário é opcional e anónimo. Os dados obtidos serão usados para cálculos estatísticos e para perceber melhor a história natural da acondroplasia.
Se quiser preencher este questionário mais tarde, basta clicar no link no topo "Registe-se no BA"

New potential treatment for achondroplasia by the Tsumaki lab & Astellas Pharma Inc.

2020-12-27Research
The Tsumaki lab, at the Center for iPS Cell Research and Application (CiRA), Kyoto University, is leading new research for achondroplasia with ASP5878, an FGFR inhibitor, using iPS cells. This is a study in collaboration with Astellas Pharma.

First children with achondroplasia receive Recifercept

2020-12-16Research
Pfizer released a Press Statement of the first children with achondroplasia receiving Recifercept, initiating the Phase 2 clinical trial

Vosoritide phase 3 clinical trial data have been published

2020-09-30Research
Results from the phase 3 clinical trial for vosoritide, that involved children with achondroplasia with ages between 5 to 18 years have been published.

First orphan drug for achondroplasia is validated

2020-08-14Research
The European Medicines Agency (EMA) validated BioMarin's Marketing Authorization Application for Vosoritide to treat Children with Achondroplasia

RIBOMIC starts testing RBM-007 for achondroplasia

2020-07-22Research
RIBOMIC Announced dosing of the first person with RBM-007 in a Phase 1 Clinical Trial for Achondroplasia.

Estudo sobre a Qualidade de vida de Crianças com acondroplasia e seus pais

2019-08-30Research
O Orphanet Journal of Rare Diseases, um jornal médico online de acesso livre, dedicado à publicação de investigação e estudos sobre doenças raras, publicou em agosto 2019 um artigo acerca o impacto da acondroplasia na qualidade de vida das crianças, dos seus pais, e das relações entre estes.
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