First children with achondroplasia receive Recifercept
2020-12-16Research
Pfizer released a Press Statement of the first children with achondroplasia receiving Recifercept, initiating the Phase 2 clinical trial
Vosoritide phase 3 clinical trial data have been published
2020-09-30Research
Results from the phase 3 clinical trial for vosoritide, that involved children with achondroplasia with ages between 5 to 18 years have been published.
First orphan drug for achondroplasia is validated
2020-08-14Research
The European Medicines Agency (EMA) validated BioMarin's Marketing Authorization Application for Vosoritide to treat Children with Achondroplasia
RIBOMIC starts testing RBM-007 for achondroplasia
2020-07-22Research
RIBOMIC Announced dosing of the first person with RBM-007 in a Phase 1 Clinical Trial for Achondroplasia.
Estudo sobre a Qualidade de vida de Crianças com acondroplasia e seus pais
2019-08-30Research
O Orphanet Journal of Rare Diseases, um jornal médico online de acesso livre, dedicado à publicação de investigação e estudos sobre doenças raras, publicou em agosto 2019 um artigo acerca o impacto da acondroplasia na qualidade de vida das crianças, dos seus pais, e das relações entre estes.
Actualização da BioMarin do programa de desenvolvimento clínico para acondroplasia
2019-08-30Research
A BioMarin partilhou a seguinte informação do seu programa de desenvolvimento clínico para a acondroplasia no final de Julho de 2019.
