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Encuesta sobre la acondroplasia
Hemos diseñado un cuestionario con el objetivo de conocer la población afectada o cercana a la acondroplasia.
El cuestionario es opcional y anónimo. Los datos obtenidos serán usados para cálculos estadísticos y para poder tener una mejor percepción sobre la historia natural de la acondroplasia.
Por favor, considere e intente responder. Si usted desea responder a las preguntas más tarde, puede presionar el botón en la parte superior "Inscribirse en BA"

Vosoritide phase 3 clinical trial data have been published

2020-09-30Research
Results from the phase 3 clinical trial for vosoritide, that involved children with achondroplasia with ages between 5 to 18 years have been published.

First orphan drug for achondroplasia is validated

2020-08-14Research
The European Medicines Agency (EMA) validated BioMarin's Marketing Authorization Application for Vosoritide to treat Children with Achondroplasia

RIBOMIC starts testing RBM-007 for achondroplasia

2020-07-22Research
RIBOMIC Announced dosing of the first person with RBM-007 in a Phase 1 Clinical Trial for Achondroplasia.

Estudio sobre la calidad de vida de los niños con acondroplasia y sus padres

2019-09-08Research
Desde la perspectiva del niño y de los padres hay algunos estudios sobre la calidad de vida de los niños con enfermedades crónicas, pero los resultados son contradictorios o no se muestran consistentes.

Actualización de BioMarin del desarrollo clínico de BioMarin para la acondroplasiaI

2019-08-29Research
El medicamento en fase de investigación para la acondroplasia BMN 111, conocido como vosoritida, se encuentra actualmente en la fase 3 del proceso de desarrollo de medicamentos y esta es una actualización proporcionada por la compañía a finales de julio de 2019.

Se otorga la designación de medicamento huérfano para el TransCon CNP

2019-03-02Research
Ascendis Pharma A/S anunció el 28 de febrero de 2019, Día de las Enfermedades Raras que la U.S. Food and Drug Administration, FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos), otorgó la Orphan Drug Administration ODD, (Designación de Medicamentos Huérfanos) al TransCon CNP.
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