Ascendis Pharma A/S anunció el 28 de febrero de 2019, Día de las Enfermedades Raras que la U.S. Food and Drug Administration, FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos), otorgó la Orphan Drug Administration ODD, (Designación de Medicamentos Huérfanos) al TransCon CNP.

El Hospital de Rehabilitación Sunnaas está llevando a cabo un estudio observacional sobre la prevalencia de las complicaciones médicas en adultos con acondroplasia y su impacto en las actividades diarias titulado: "El Estudio Noruego sobre la Acondroplasia en Adultos”.

El estudio observacional que investiga las características clínicas y antropométricas de los niños con acondroplasia, realizado por Therachon, es un estudio observacional para investigar la historia natural de la acondroplasia. Actualmente se está realizando reclutamiento en diferentes países.

LIAISE (por sus siglas en inglés) es el Estudio del Impacto de Vida de la Acondroplasia en Europa. Recolectará información sobre las intervenciones clínicas y médicas de las personas con acondroplasia, su calidad de vida y la de sus cuidadores y el impacto de esta condición en la educación, el trabajo y la vida social. 

El 28 de noviembre de 2018, Ascendis Pharma A/S anunció resultados preliminares positivos de un ensayo de fase 1 de TransCon CNP.

Aquí usted encontrará los aspectos más destacados del Congreso Mundial de Medicamentos Huérfanos, WODC 2018, donde las compañías farmacéuticas, las organizaciones de investigación contratadas (CRO) y las agencias de evaluación de tecnología de la salud estuvieron muy representadas, con la participación de algunas organizaciones de pacientes, que analizaron vías relacionadas con el desarrollo de medicamentos huérfanos y de ensayos clínicos. La participación activa de los pacientes en la investig […]