First orphan drug for achondroplasia is validated
2020-08-14Research
The European Medicines Agency (EMA) validated BioMarin's Marketing Authorization Application for Vosoritide to treat Children with Achondroplasia
RIBOMIC starts testing RBM-007 for achondroplasia
2020-07-22Research
RIBOMIC Announced dosing of the first person with RBM-007 in a Phase 1 Clinical Trial for Achondroplasia.
Estudio sobre la calidad de vida de los niños con acondroplasia y sus padres
2019-09-08Research
Desde la perspectiva del niño y de los padres hay algunos estudios sobre la calidad de vida de los niños con enfermedades crónicas, pero los resultados son contradictorios o no se muestran consistentes.
Actualización de BioMarin del desarrollo clínico de BioMarin para la acondroplasiaI
2019-08-29Research
El medicamento en fase de investigación para la acondroplasia BMN 111, conocido como vosoritida, se encuentra actualmente en la fase 3 del proceso de desarrollo de medicamentos y esta es una actualización proporcionada por la compañía a finales de julio de 2019.
Se otorga la designación de medicamento huérfano para el TransCon CNP
2019-03-02Research
Ascendis Pharma A/S anunció el 28 de febrero de 2019, Día de las Enfermedades Raras que la U.S. Food and Drug Administration, FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos), otorgó la Orphan Drug Administration ODD, (Designación de Medicamentos Huérfanos) al TransCon CNP.
El Estudio Noruego sobre la Acondroplasia en Adultos
2019-01-24Research
El Hospital de Rehabilitación Sunnaas está llevando a cabo un estudio observacional sobre la prevalencia de las complicaciones médicas en adultos con acondroplasia y su impacto en las actividades diarias titulado: "El Estudio Noruego sobre la Acondroplasia en Adultos”.
