Se otorga la designación de medicamento huérfano para el TransCon CNP
Ascendis Pharma A/S anunció el 28 de febrero de 2019, Día de las Enfermedades Raras que la U.S. Food and Drug Administration, FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos) otorgó la Orphan Drug Administration ODD, (Designación de Medicamentos Huérfanos) al TransCon CNP, un profármaco del péptido natriurético tipo C (CNP) en desarrollo, para niños con acondroplasia. Lea aquí el comunicado de prensa completo press release.
La FDA otorga el estatus de huérfano a los medicamentos destinados a los tratamientos, diagnósticos o prevenciones seguros y efectivos de enfermedades o trastornos raros que afectan a menos de 200,000 personas en los Estados Unidos. El programa ODD proporciona a un desarrollador de medicamentos ciertos beneficios e incentivos, pero también requiere que la compañía presente los resultados de seguridad y efectividad del TransCon CNP a través de estudios adecuados y bien controlados para respaldar su aprobación y comercialización.
Predecimos que la European Medicines Agency EMA (Agencia Europea de Medicamentos), también otorgará en un corto periodo de tiempo la designación de medicamento huérfano a TransCon CNP.
“Nos complace recibir la designación de medicamento huérfano para el CNP TransCon en la acondroplasia. Nuestro candidato CNP TransCon CNP está diseñado para abordar no solo la estatura, sino también las comorbilidades debilitantes de la enfermedad", dijo Jonathan Leff, MD, Director Médico de Ascendis Pharma.
Los resultados preliminares de la fase 1 también fueron mencionados (leer más aquí), mostrando que el TransCon CNP entregó una exposición continua de CNP a niveles objetivo durante siete días, lo que respalda la dosificación semanal con un perfil de seguridad bastante tolerado.
Sobre la base de estos resultados preliminares, Ascendis espera iniciar un ensayo de fase 2 en niños con acondroplasia en el tercer trimestre de este año.
Como un paso importante en la investigación y el desarrollo del TransCon CNP, Ascendis está iniciando un Estudio sobre la Acondroplasia, ACHieve, un estudio observacional que tiene como objetivo proporcionar información importante sobre la experiencia de los niños que viven con acondroplasia.
El TransCon CNP está diseñado para abordar todos los aspectos de la acondroplasia al proporcionar una exposición continua al CNP a niveles terapéuticos seguros en una única dosis subcutánea semanal.
Más noticias sobre el estudio de la Acondroplasia, la designación de medicamento huérfano de la EMA y el ensayo clínico de fase 2 para la TransCon CNP serán publicados en Beyond Achondroplasia tan pronto como la compañía publique esta información. Suscríbase a nuestro boletín mensual aquí para recibir estas actualizaciones en su correo electrónico.
