O LIAISE é o Estudo para o Impacto da Acondroplasia na Europa. Vai recolher informação relativa às intervenções médicas e clínicas das pessoas com acondroplasia, à qualidade de vida dos indivíduos e cuidadores e ao impacto desta condição na educação, empregabilidade e vida social.

No dia 28 de Novembro de 2018, a Ascendis Pharma A/S anunciou resultados positivos para o ensaio de fase 1 do TransCon CNP para a acondroplasia.

Aqui pode ver os destaques do Congresso Mundial dos Medicamentos Órfãos (World Orphan Drug Congress) 2018, onde as companhias farmacêuticas, organizações contratadas de apoio aos ensaios clínicos e agências de Avaliação de Tecnologias de Saúde tinham uma elevada representação, com a participação de algumas organizações de pacientes, de forma a discutir os caminhos que se podem tomar com o desenvolvimento de medicamentos e ensaios clínicos. A participação ativa dos pacientes da investigação foi t […]