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Questionário sobre acondroplasia
Desenhámos um questionário com o objetivo de conhecer a população ligada à acondroplasia.
O questionário é opcional e anónimo. Os dados obtidos serão usados para cálculos estatísticos e para perceber melhor a história natural da acondroplasia.
Se quiser preencher este questionário mais tarde, basta clicar no link no topo "Registe-se no BA"

 O WODC 2018 decorreu de 6 a 8 de Novembro em Barcelona, juntando dezenas de profissionais da indústria farmacêutica e representantes de agências de Avaliação de Tecnologias de Saúde para discutirem o desenvolvimento de medicamentos órfãos e outros temas que os rodeiam, incluindo o papel dos pacientes na investigação Também foram discutidos temas específicos desta indústria, tais como financiamento e estruturas de companhias que dão um papel mais importante aos pacientes e investigadores académicos.

 

O Beyond Achondroplasia foi convidado a apresentar um poster, apresentando a acondroplasia, a nova plataforma BA, a sua relevância para a comunidade interessada e o questionário do BA, que foi feito para mapear o ambiente que rodeia a acondroplasia e para se tornar numa fonte de dados do mundo real, procurando melhorar o acesso aos cuidados de saúde e investigação, visto que o acesso aos ensaios clínicos pode ser crucial para a aprovação dos medicamentos órfãos.

 

WODC 2018 POSTER

 

O primeiro dia foi totalmente dedicado a workshops sobre a definição dos preços dos medicamentos, acesso ao mercado, e aprovação, desenvolvidos para as companhias farmacêuticas. O segundo dia abriu com as Redes Europeias de Referência com um painel de discussão "O que é que se espera que elas façam?". Explicou-se o que as ERN fazem, que países têm centros de referência e quais as limitações atuais destas redes, tais como a partilha de imagens de alta qualidade para avaliações radiológicas e de imagiologia por especialistas internacionais.

 

A acondroplasia está representada na ERN BOND, a rede para as Doenças Raras Ósseas, e a Inês Alves, criadora e diretora do Beyond Achondroplasia, é uma dos 3 representantes de pacientes que participam nesta iniciativa Europeia tão relevante.

 

Depois, um painel de representantes da indústria farmacêutica discutiram a sustentabilidade do desenvolvimento dos medicamentos órfãos, assim como outras questões relacionadas com este desenvolvimento, por exemplo, como as companhias abordam o desenvolvimento dos medicamentos para doenças sem tratamento que estão mal caracterizadas.

 

O resto da manhã foi dividida em 18 mesas redondas, das quais pudemos participar em duas e escolhemos participar na discussão de formas inovadoras que os grupos de pacientes encontraram para contribuir para o processo de desenvolvimento de medicamentos e como as soluções tecnológicas desenvolvidas por pacientes estão a ajudar no diagnóstico e tratamento, e abrindo caminho para o desenvolvimento de medicamentos centrados no paciente. Como exemplo, numa das mesas reondas, os participantes abordaram a importância de empoderar os pacientes com conhecimento sobre o processo de desenvolvimento de medicamentos e como os grupos de pacientes podem contribuir para este processo, fornecendo uma visão independente, orientada para o paciente sobre a documentação dos ensaios clínicos.

 

Durante a tarde, houve 5 salas com apresentações e painéis de discussão toda a tarde dedicadas a:

 

  • Desenvolvimento Clínico;
  • Aprovação e Acesso ao Mercado;
  • Terapia Genética e Celular;
  • Ciência e Estratégia;
  • Pitch e Parceiros (focada nas parcerias públicas e privadas da indústria farmacêutica)

 

Destas sessões destacamos "Gerindo e implementando programas de desenvolvimento para comercialização doméstica e internacional de medicamentos órfãos com sucesso". Nesta sessão, foram apresentadas várias soluções e sugestões para problemas encontrados normalmente no desenvolvimento de medicamentos, nomeadamente o facto de às vezes ser importante ouvir não só o investigador principal, mas também o resto dos funcionários que contactam diretamente com o paciente e podem apresentar informação importante frequentemente, e a implementação de consentimentos informados eletrónicos, que podem facilitar o envolvimento do paciente num ensaio clínico.

 

No último dia, chegou a altura de apresentar o projeto PARADIGM, um projeto no âmbito do Innovative Medicines Initiative que está em desenvolvimento pela EURORDIS com o propósito de encontrar provas concretas das vantagens de envolver os pacientes no processo de desenvolvimento dos medicamentos, tanto para os pacientes, como para as companhias. Durante a tarde, deu-se o palco a duas companhias de biotecnologia experimentas que trabalham com tratamentos para doenças ultra-raras para apresentarem as suas estruturas, que podem representar novas formas de acelerar o desenvolvimento de novos medicamentos.

 

Mais uma vez, o WODC Europa forneceu oportunidades para as companhias mostrarem as suas boas práticas, partilharem conhecimento e trabalharem em conjunto para desenvolver padrões mais elevados para diversas doenças raras.

 

Uma nota de agradecimento à Terrapin por convidar o nosso colaborador para a totalidade do evento e pelo espaço para o poster.

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