RMB-007

El RMB-007 es un aptámero, fármaco en potencial para la acondroplasia que está siendo desarrollado por la compañía farmacéutica Ribomic Inc. Esta empresa se ocupa únicamente de estas pequeñas moléculas de ácido nucleico y está probando varias de ellas en algunos tipos de enfermedades (en la actualidad, el RMB-007 en 3 grupos de enfermedades, una de ellas la acondroplasia).

Al tratarse de un aptámero, el RMB-007 es altamente específico para una molécula específica, el Factor de Crecimiento del Fibroblasto tipo 2 (FGF2), una de las moléculas de señalización que activa el Receptor de Factor de Crecimiento de Fibroblastos 3 (FGFR3), el receptor celular que se activa constitutivamente en la acondroplasia. El FGF2 ha demostrado tener un papel importante en la homeostasis ósea [1].

Actúa de manera similar al Therachon's TA-46  al tener como objetivos las moléculas que activan el FGFR3. La diferencia principal radica en que el RMB-007 no imita al receptor, más bien se dirige a una molécula de señalización específica. Específicamente: donde el TA-46 elige como blanco a todos los FGF capaces de unirse con el FGFR3 (pero no necesariamente de activarlo), el RMB-007 se une al FGF2 de manera particular, bloqueando las señales que esta molécula proporcionaría para el FGFR3 [1].