TransCon CNP
Un nuevo enfoque realizado por la empresa Ascendis Pharma, a través de su tecnología innovadora TransCon con el TransCon CNP para la acondroplasia.
¿Qué es TransCon CNP y cómo trabaja?
Esta tecnología combina los beneficios de un profármaco y una tecnología de liberación sostenida. Un profármaco es un fármaco activo en forma
enmascarada (en este caso, el CNP enlazado a otra molécula, el TransCon linker) que se convierte en el fármaco activo cuando consigue su objetivo terapéutico en un patrón predecible (liberación sostenida) debido a la naturaleza del enlace usado para formar el profármaco [1].
| Cómo actúa un profármaco en el cuerpo. Traducido: Fármaco activo → cadena lateral /ligando → profármaco → Administración de Fármacos → Objetivo de entrega de un profármaco a una célula-tejido específico → Profármaco que se descompone en fármaco activo y en grupo residual → Grupos residuales (en su mayoría no tóxicos) son eliminados. Créditos:(Enfoque innovador sobre el Profármaco: Artilugio en la administración de medicamentos. Varsha Y et al., 2011 |
La molécula terapéutica es un CNP, el mismo compuesto básico que la Vosoritida, por lo que su mecanismo de acción es similar, excepto en la entrega, requiriendo menos dosis y menos cantidad de CNP para provocar los efectos terapéuticos (ver aquí más sobre cómo funciona el CNP). En teoría, el CNP es más eficiente con esta tecnología porque se degrada más lentamente ya que solo asume una forma en la cual nuestras células pueden degradarse más cerca de su objetivo, lo cual también reduce la toxicidad.
¿En qué etapa de su desarrollo se encuentra el TransCon CNP?
Ascendis Pharma tiene previsto presentar una Solicitud de Investigación de Nuevos Medicamentos para TransCom CNP en el cuarto trimestre de 2017 y TransCon CNP muy probablemente ingresará a la fase 1 del ensayo clínico en 2018.
Fuentes
- Ascendis Pharma (2017). "TransconCNP." Product Pipeline. Retrieved 25/05, 2017.
