TransCon CNP Recebe Designação de Medicamento Órfão
A FDA concede o estatuto de órfão a medicamentos desenvolvidos com a intenção de servirem para o tratamento, diagnóstico, ou prevenção segura e efetiva de doenças raras ou condições que afetem menos de 200,000 pessoas nos Estados Unidos. O programa da ODD concede certos benefícios e incentivos à empresa que está a desenvolver o medicamento. Para além disto, a companhia precisa de apresentar resultados de efetividade e segurança do TransCon CNP através de estudos adequados e bem controlados, de forma a apoiar a sua aprovação e comercialização.
Prevemos que a EMA, a Agência Europeia do Medicamento, também concederá esta designação ao TransCon CNP em breve.
"Agrada-nos receber a Designação de Medicamento Órfão para o TransCon CNP para a acondroplasia. O nosso candidato TransCon CNP foi desenhado para responder não só à altura, mas também às comorbilidades debilitantes desta condição.," disse Jonathan Leff, M.D., Médico Chefe da Ascendis Pharma.
Os resultados preliminares da fase 1 também foram mencionados (leia mais aqui), através dos quais o TransCon CNP demonstrou apresentar exposição contínua de CNP ao nível-alvo ao longo de sete dias, apoiando o método de administração de uma dose semanal, com um perfil de segurança tolerável.
Baseando-se nestes resultados preliminares, a Ascendis espera poder iniciar um ensaio de fase 2 em crianças com acondroplasia no terceiro quarto deste ano.
Um aspeto importante da investigação e desenvolvimento do TransCon CNP é que a Ascendis está a iniciar o Estudo ACHieve, um estudo observacional com o objetivo de recolher dados observacionais sobre as experiências das crianças que vivem com a acondroplasia.
O Transcon CNP está desenhado para responder a todos os aspetos da acondroplasia ao fornecer exposição continua ao CNP a níveis terapêuticos e seguros com uma única dose semanal subcutânea.
Mais noticias sobre o Estudo ACHieve, a designação de medicamento órfão da EMA (European Medicines Agency) e os ensaios clínicos de Fase 2 para o TransCon CNP serão publicados no Beyond Achondroplasia assim que a companhia publique essas informações. Para não as perder, subscreva ao Newsletter mensal do BA aqui.
