Esta página web usa cookies. ¿Acepta usted el uso de cookies externos? No Saber más x
Encuesta sobre la acondroplasia
Hemos diseñado un cuestionario con el objetivo de conocer la población afectada o cercana a la acondroplasia.
El cuestionario es opcional y anónimo. Los datos obtenidos serán usados para cálculos estadísticos y para poder tener una mejor percepción sobre la historia natural de la acondroplasia.
Por favor, considere e intente responder. Si usted desea responder a las preguntas más tarde, puede presionar el botón en la parte superior "Inscribirse en BA"

En febrero de 2015, Matsushita et al., publicaron Meclozine Promotes Longitudinal Skeletal Growth in Transgenic Mice with Achondroplasia Carrying a Gain-of-Function Mutation in the FGFR3 Gene (La meclozina promueve el crecimiento esquelético longitudinal en ratones transgénicos con acondroplasia con una mutación de ganancia de función en el gen FGFR3)  (aquí, en un breve informe en Beyond Achondroplasia) y poco después en 2015 el mismo equipo también publicó: Meclozine as potential effects on short stature and foramen magnum stenosis in transgenic mice with achondroplasia (“La meclozina como efecto potencial sobre la baja estatura y la estenosis del foramen magnum en ratones transgénicos con acondroplasia", que se discute en el mensaje “Talking with Prof. Matsushita (Hablando con el Prof. Matsushita) en Beyond achondroplasia.

 

El equipo japonés de la Universidad de Nagoya que realizó estos estudios sobre la meclozina para la acondroplasia, observó de manera temprana que los ratones con acondroplasia tratados durante 3 semanas con 0,4 mg/kg de meclizina/meclozina una vez al día, tenían una tasa de crecimiento anual estimada en 4 cm.

 

Además, el equipo observó un incremento en la longitud global (vértebras de la columna vertebral), así como un aumento en la longitud ósea del radio y el cúbito (huesos del brazo), el fémur y la tibia (huesos de las piernas) y los puentes óseos reducidos alrededor del foramen magnum, lo que está relacionado con la estenosis cervicomedular. (1)

 

También observaron una proporcionalidad restaurada en estos ratones con acondroplasia después de las 3 semanas de tratamiento con meclozina. Es importante tener en cuenta que la vida útil de un ratón de laboratorio es de alrededor de 40 semanas. (1) Aprenda más sobre la meclozina aquí.

 

De esta manera, 3 años después de la primera publicación, el equipo anticipa que la fecha de inicio del ensayo clínico será el 30 de julio de 2018, y se llevará a cabo en el Hospital Universitario de Nagoya, en Japón.

 

Siguiendo la información disponible en el sitio oficial UMIN-CTR Clinical Trial: (3)

 

Título científico oficial del estudio Seguridad y farmacocinética de clorhidrato de meclizina para niños con acondroplasia
Título del estudio (Título breve) Seguridad y farmacocinética de la mezclizina
Descripción de objetivos 1 Examen de seguridad, así como farmacocinética y acumulación durante las 24 horas del día, una semana después de una dosis única de mezclizina. 
Objetivos básicos 2 Seguridad

La farmacocinética (PK) es el estudio de la trayectoria temporal de la absorción, distribución, metabolismo y excreción del fármaco. La farmacocinética clínica es la aplicación de los principios farmacocinéticos al manejo terapéutico seguro y eficaz de los fármacos en un paciente único. Los objetivos principales de la farmacocinética clínica incluyen mejorar la eficacia y disminuir la toxicidad de la farmacoterapia de un paciente. (3)

 

Resultados primarios
  • Farmacocinética de meclizina por 24 horas
  • Acumulación de fármacos
  • Eventos adversos y efectos colaterales 
Resultados secundarios clave    Simulación de la farmacocinética en la administración repetida de meclizina por un periodo de 14 días. 

Los resultados primarios son los objetivos inmediatos de este estudio, que es la farmacocinética de la meclizina en el cuerpo de los niños.

 

Edad inferior límite
5 años <=    
Edad superior límite
11 años >    
Género (Sexo) Masculino y femenino
Criterios clave de inclusión Niños con acondroplasia
Criterios clave de exclusión Peso corporal menor a los 11 kg
Tamaños previstos de muestra 12

 Meclozina para la acondroplasia - ensayo clínico de fase 1


La fase 1 incluirá a 6 niños que tomarán una dosis única de Meclozina/meclizina (25 mg/ día). El equipo prevé realizar un estudio de dosis doble con la administración de 50 mg/día (25 mg dos veces al día) en otros 6 niños al final del año.

 

Este es un estudio fundamental para evaluar la seguridad de Meclozina en niños pequeños.

 

La meclozina ya está disponible en el mercado, bajo diferentes marcas, para el tratamiento del mareo, vértigo, náuseas y vómitos en adultos y en niños mayores de 12 años (5). Sin embargo, una vez que no hay información sobre el uso de meclozina en niños menores de esa edad, pero se dispone de datos de PK para adultos, ahora se requiere conocer la PK para niños. Esta es la razón por la que en este estudio, la fase 1 incluirá directamente a niños y no a adultos sanos como en otro ensayo clínico, porque ya se conoce la seguridad en adultos.

 

1567 image

Ejemplo de una marca comercial de meclozina disponible en el mercado.

Créditos de la imagen: Phoenix Medical Services

 

Reutilización de medicamentos para enfermedades raras

Esto se relaciona con el descubrimiento de nuevos usos para los medicamentos aprobados para proporcionar la transición más rápida posible de la investigación hasta las aplicaciones clínicas (6), o en otras palabras, reducir el tiempo de la investigación temprana de laboratorio hasta tener un medicamento aprobado y disponible en el mercado para una enfermedad específica.

¿Por qué reutilizar los medicamentos?

Existe una baja tasa de éxito (16%) para los medicamentos que ingresan a los ensayos clínicos, con un plazo de desarrollo de 12 a 15 años y un precio asombroso que se aproxima a los $ 1,000 millones. Tiene sentido económico que los desarrolladores de medicamentos exploren mejores ajustes terapéuticos para medicamentos fallidos. (7)

Meclozina para la acondroplasia - Fase 2

 

El equipo realizará un estudio de seguridad de administración de 14 días después de estos dos estudios de PK (25 mg/día y 50 mg/día).

 

Fuentes
 
  1. Matsushita M et al., Meclozine Promotes Longitudinal Skeletal Growth in Transgenic Mice with Achondroplasia Carrying a Gain-of-Function Mutation in the FGFR3 Gene, Endocrinology, Volume 156, Issue 2, 1 February 2015, Pages 548–554
  2. Matsushita M et al., Meclozine has potential effects on short stature and foramen magnum stenosis in transgenic mice with achondroplasia, Bone Abstracts (2015) 4 OC13
  3.  University hospital Medical Information Network (UMIN) Center, UMIN-CTR Clinical Trial. 2018, Infrastructure for Academic Activities.
  4. Lesson 1: Introduction to Pharmacokinetics and Pharmacodynamics, in Concepts in Clinical Pharmacokinetics. ASHP.
  5. Stewart, L.A.A.J., et al. Meclizine. Drugs A to Z 2017. [cited 2018 16-07].
  6. National Center for Advancing Translational Services. Repurposing Drugs.  [cited 2018 16-07].
  7. Eureka Staff. Repurposing Drugs for Rare Diseases. Eye On The Science 2018  [cited 2018 16-07].
Para ver esta página web usted necesita de Internet Explorer 8 (o una versión más reciente)
u otro browser.


Muchas gracias.