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Encuesta sobre la acondroplasia
Hemos diseñado un cuestionario con el objetivo de conocer la población afectada o cercana a la acondroplasia.
El cuestionario es opcional y anónimo. Los datos obtenidos serán usados para cálculos estadísticos y para poder tener una mejor percepción sobre la historia natural de la acondroplasia.
Por favor, considere e intente responder. Si usted desea responder a las preguntas más tarde, puede presionar el botón en la parte superior "Inscribirse en BA"

El WODC 2018 se llevó a cabo del 6 al 8 de noviembre en Barcelona, reuniendo a decenas de profesionales de la industria farmacéutica y representantes de la agencia de evaluación de tecnología de la salud, para debatir sobre el desarrollo de medicamentos huérfanos, otros temas relacionados y el papel del paciente en la investigación, así como en temas específicos en la industria, como ser el financiamiento y las estructuras de la compañía donde los pacientes y el mundo académico pueden tener roles más importantes.

Beyond Achondroplasia fue invitado a presentar un póster, mostrando la acondroplasia, la   BA survey (nueva plataforma de BA), su relevancia dentro de la comunidad interesada y la encuesta de BA, realizada para cartografiar el entorno alrededor de la acondroplasia y para convertirse en un centro de datos (hub) del mundo real, con el objetivo de mejorar el acceso a la asistencia sanitaria y la investigación, ya que el acceso a los ensayos clínicos puede ser crucial para la aprobación de medicamentos huérfanos.

 

WODC 2018 POSTER

 

El primer día fue totalmente dedicado a talleres sobre precios de medicamentos, acceso y aprobación del mercado dirigidos a compañías farmacéuticas. El segundo día se abrió con las ERN (Redes de referencia europeas, ERN por sus siglas en inglés) con la sesión del panel "¿Qué se espera que entreguen?". Se explicó qué hacen las ERN, qué países tienen centros de referencia y cuáles son las limitaciones actuales de estas redes, como compartir imágenes de alta calidad para la evaluación radiológica y la evaluación de imágenes por expertos internacionales.

La acondroplasia está representada por ERN BOND, la red Rare Bone Disorders (Red de Trastornos Óseos Raros) y por Inés Alves, creadora y directora de Beyond Achondroplasia, que es una de las 3 representantes de pacientes actuales en esta relevante iniciativa europea.

Posteriormente, un panel de la industria farmacéutica discutió la sostenibilidad del desarrollo de medicamentos huérfanos, así como varios otros temas relacionados, como ser la forma en que las compañías enfocan el desarrollo de medicamentos para enfermedades no tratadas que están mal caracterizadas.

El resto de la mañana fue dividida en 18 mesas redondas a las que pudimos asistir 2 y decidimos participar en el debate de formas innovadoras en las cuales los grupos de pacientes pueden contribuir al proceso de desarrollo de medicamentos y cómo las soluciones tecnológicas dirigidas por los pacientes ayudan al diagnóstico, el tratamiento, la atención y en el allanamiento del camino para el desarrollo de medicamentos centrados en el paciente. Como ejemplo, en una de las mesas redondas, los participantes abordaron la importancia de capacitar a los pacientes con conocimiento sobre el proceso de desarrollo de fármacos y cómo los grupos de pacientes pueden contribuir a este proceso, proporcionando una visión independiente y orientada al paciente en la documentación de ensayos clínicos.

Por la tarde hubo 5 salas con charlas y paneles de discusión a toda hora dedicados a:

  • Desarrollo clínico;
  • Aprobación y Acceso al Mercado;
  • Terapia celular y génica;
  • Ciencia y estrategia;
  • Pitch and Partner (enfocado en la industria privada y en las asociaciones públicas). 


De estas sesiones, destacamos la "Administración e implementación exitosa de programas de desarrollo de medicamentos para la comercialización nacional e internacional de medicamentos huérfanos". En esta sesión, fueron presentadas varias soluciones y sugerencias para los problemas que comúnmente se encuentran en el desarrollo de medicamentos, incluido el hecho de que a veces es importante no solo escuchar al investigador principal sino también al resto del personal que se comunica directamente con el paciente y que a menudo puede proporcionar información importante, y la implementación de consentimientos comunicados electrónicamente, que pueden facilitar la participación del paciente en el ensayo clínico.

El último día, llegó el momento del proyecto PARADIGM, un proyecto en curso de Innovative Medicines Initiative liderado por EURORDIS, que tiene el propósito de proporcionar evidencia concreta sobre las ventajas de involucrar a los pacientes en el proceso de desarrollo de medicamentos, tanto para el paciente como para las compañías que desarrollan medicamentos. Por la tarde, llegó el momento de ceder la palabra a dos empresas de biotecnología experimental, que trabajan con tratamientos de enfermedades ultra raras que pueden representar nuevas formas de acelerar el desarrollo de fármacos.

Una vez más, WODC Europa abrió un camino importante a oportunidades para que las empresas muestren sus mejores prácticas, compartan conocimientos y trabajen en estándares más elevados para diversos trastornos raros.

Una nota de agradecimiento a Terrapinn por invitar a nuestro colaborador a asistir al evento completo y al espacio para el póster.

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Muchas gracias.