RMB-007

 

RMB-007 - это лекарственный препарат для лечения ахондороплазии, который является аптамером; его разработкой занимается компания Ribomic Inc.. Эта компания занимается только аптамерами - молекулами нуклеиновых кислот - и тестирует некоторые из них в отношении различных заболеваний (RMB-007 сегодня проходит испытания для  3 групп заболеваний, в том числе, ахондроплазии). 

Будучи аптамером, RMB-007 обладает высокой специфичностью в отношении молекулы фактора роста фибробластов 2 (FGF2) - одной из сигнальных молекул, активирующих рецептор фактора роста фибробластов 3 (FGFR3). Этот клеточный рецептор конститутивно активируется при ахондроплазии. Доказано, что FGF2 играет важную роль в гомеостазе костной ткани [1].

Его действие аналогично действию препарата TA-46 компании Therachon, которое направлено на молекулы, активирующие FGFR3. Основная разница состоит в том, что RMB-007 не имитирует рецептор, а наоборот, воздействует на специфическую сигнальную молекулу. А именно: в то время  как TA-46 воздействует на все FGF, способные связываться с FGFR3 (не обязательно активируя их), RMB-007 связывается с FGF2, блокируя сигналы, которые эта молекула посылает FGFR3 [1].

 

На какой стадии разработки находится препарат?

Сейчас идут доклинические и токсикологические исследования  данного препарата в рамках Международных требований к лабораторным исследованиям (Toxicologic Good Laboratory Practices) [2].

 

Источники

 

1. Jin L, Nonaka Y, Miyakawa S, Fujiwara M, Nakamura Y. Dual Therapeutic Action of a Neutralizing Anti-FGF2 Aptamer in Bone Disease and Bone Cancer Pain. Molecular Therapy. 2016;24(11):1974-1986. doi:10.1038/mt.2016.158.
2. Ribomic Inc. Pipeline of Drug Discovery. Our Business 2017 [cited 2017 28/11].