ПРОГРАММА КЛИНИЧЕСКОЙ РАЗРАБОТКИ ПРЕПАРАТОВ ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ АХОНДРОПЛАЗИИ - Обновленная информация для ассоциаций 

BioMarin — это глобальная фармацевтическая компания, имеющая более 20 лет опыта в разработке лекарств для лечения редких генетических заболеваний. Исследуемый лекарственный препарат для лечения ахондроплазии BMN 111, известный как восоритид, в настоящее время на поздней стадии процесса разработки. За последние пять лет более 150 детей с ахондроплазией приняли участие в клинических исследованиях BioMarin в восьми странах. 

Безопасность и эффективность восоритида в настоящее время изучаются в ходе текущих клинических исследований и не были установлены. Восоритид не был одобрен для использования за пределами клинического исследования ни в одной стране. По завершении клинических исследований компания BioMarin может подать заявку на утверждение восоритида, и регуляторные органы оценят данные о безопасности и эффективности и примут решение о регистрации препарата в стране. 

Последние публикации 

Журнал The New England Journal of Medicine (NEJM) опубликовал рецензируемую статью, основанную на последних результатах продолжающегося исследования фазы 2 по определению дозы и расширенного исследования. В статье «C-type Natriuretic Peptide Analogue Therapy in Children with Achondroplasia» рассматриваются результаты 42 месяцев исследования. 

Исследование BMN 111-901: Наблюдательное исследование 

Исследование, которое проводится с целью наблюдения, как состояние изменяется с течением времени, часто называют наблюдательным или неинтервенционным исследованием. Участники не получают исследуемый препарат. Цель этого исследования заключается в том, чтобы сравнить воздействие, которое можно наблюдать в исследованиях, включающих лечение исследуемым препаратом восоритидом. 

• • Открыто в апреле 2012 г. 
• • Участники от рождения до 18 лет 
• • Нацелено на набор равного количества мальчиков и девочек 
• • Измерения включают рост и качество жизни, связанное со здоровьем (например, основные заболевания и операции) 
• • Проводится в Австралии, Германии, Японии, Испании, Турции, Великобритании и США 

Дополнительная информация о BMN 111-901 размещена на веб-сайте https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01603095 

Исследование BMN 111-202 и BMN 111-205:
Исследование по определению дозы и расширенное исследование 

Компания BioMarin завершила исследование оценки дозы BMN 111-202 и в настоящее время осуществляет последующее наблюдение за всеми участниками долгосрочного расширенного исследования под названием BMN 111-205. 

• • 35 участников в возрасте от 5 до 14 лет 
• • Все участники получают исследуемый препарат восоритид 
• • Проводится в Австралии, Франции, Великобритании и США 

Дополнительная информация о BMN 111-202 размещена на веб-сайте https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02055157 Дополнительная информация о BMN 111-205 размещена на веб-сайте https://clinicaltrials.gov/show/NCT02724228 

BMN 111-206 и BMN 111-208: Исследования фазы 2 для младенцев и малышей 

Оценить влияние восоритида у детей в возрасте от 0 до 5 лет. 

• • Примерно 70 детей разделены на три группы 
• • Набор в возрастную группу от 2 до 5 лет завершен 
• • Набор в возрастную группу от 6 месяцев до 2 лет продолжается глобально 
• • Начало набора в возрастную группу от 0 до 6 месяцев планируется позднее в этом году 
• • Исследование предназначено для оценки безопасности восоритида и его влияния на 
• • Рост — измеряется как скорость роста в годовом исчислении или темп роста 
• • Кроме того, измерения включают в себя влияние на 
• • Апноэ во сне 
• • Требование к операциям 
• • Рост скелета, в том числе 
• • Затылочное отверстие (в связи с состоянием спинного мозга) 
• • Основание черепа (в связи с причинами сна и состоянием ушей) 
• • Позвоночник (в связи с болью в спине и компрессией спинного мозга) 
• • Пропорциональность сегментов тела и конечностей 
• • Включая влияние на изгиб ног, разгибание локтя, размах рук 
• • Здоровье костей 
• • Функционирование бедра 
• • Боль в суставах 
• • Качество жизни, связанное со здоровьем 
• • Функциональные оценки здоровья, связанные с повседневной деятельностью 
• • В течение одного года половина участников получает плацебо (неактивное лекарство), а половина — исследуемый препарат, что позволяет сравнивать две группы 
• • Через один год все участники получат исследуемый препарат в рамках долгосрочного расширенного исследования под названием BMN 111-208 
• • Исследование является слепым, что означает, что ни участники, ни врачи не знают, получал ли участник плацебо или исследуемый препарат 
• • Участники должны проживать в стране, в которой проводится исследование

• • Проводится в Австралии, Японии, Великобритании и США 

Дополнительная информация о BMN 111-206 размещена на веб-сайте https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03583697 Дополнительная информация о BMN 111-208 размещена на веб-сайте https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03989947 

BMN 111-301 и BMN 111-302: Исследования фазы 3 

Набор в это исследование завершен. Предварительные результаты будут доступны в конце 2019 г. Дополнительные результаты исследования будут доступны в начале 2020 г. 

Исследования фазы 3 могут стать последним этапом клинической разработки, прежде чем производители представят свои данные регуляторным органам для оценки безопасности и эффективности. 

• • Участники в возрасте от 5 до 18 лет 
• • Исследование предназначено для оценки безопасности восоритида и его влияния на 
• • Рост — измеряется как скорость роста в годовом исчислении или темп роста 
• • Кроме того, измерения включают в себя влияние на 
• • Качество сна 
• • Основные болезни 
• • Количество необходимых операций (например: трубки для вентиляции среднего уха) 
• • Качество жизни, связанное со здоровьем 
• • Функциональные оценки здоровья, связанные с повседневной деятельностью 
• • Пропорциональность сегментов тела и конечностей 
• • Включая влияние на изгиб ног, разгибание локтя, размах рук 
• • В течение одного года половина участников получает плацебо (неактивное лекарство), а половина — исследуемый препарат, что позволяет сравнивать две группы 
• • Через один год все участники получат исследуемый препарат в рамках долгосрочного расширенного исследования под названием BMN 111-302 
• • Исследование является слепым, что означает, что ни участники, ни врачи не знают, получал ли участник плацебо или исследуемый препарат 
• • Участники должны проживать в стране, в которой проводится исследование 
• • Проводится в Австралии, Германии, Японии, Испании, Турции, Великобритании и США. 

Дополнительная информация о BMN 111-301 размещена на веб-сайте https://clinicaltrials.gov/show/NCT03197766 Дополнительная информация о BMN 111-302 размещена на веб-сайте https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03424018 

BMN 111-501 и BMN 111-502:

Наблюдательные исследования влияния на протяжении всей жизни 

Определение тенденций в состоянии здоровья, которые наблюдаются с самого детства и до зрелого возраста, могут привести к улучшению ухода. Следующие исследования направлены на то, чтобы лучше 

 

понимать жизнь больных ахондроплазией. Информация будет собрана из предыдущих визитов к врачу (например: количество и типы операций). 

Исследование влияния ахондроплазии на протяжении всей жизни, проводимое в Европе (Lifetime Impact of Achondroplasia Study in Europe, LIAISE) 

• • Открыто для 300 участников в возрасте от 5 до 70 лет 
• • Обзор медицинской информации за период не менее пяти прошлых лет 
• • Проводится в Германии, Италии, Испании и Швеции 
• • Проведение в Дании и Австрии предполагается позднее в этом году 

Исследование влияния на протяжении всей жизни для ахондроплазии (Lifetime Impact Study for Achondroplasia, LISA) 

• • Открыто для 175 участников в возрасте от 3 лет и старше 
• • Обзор медицинской информации за период не менее трех прошлых лет 
• • Проводится в Аргентине, Колумбии и Бразилии 

Приезжать в больницу или менять врача не требуется. Чтобы принять участие, лица, страдающие ахондроплазией, или лица, осуществляющие уход за ними, должны предоставить медицинские записи и заполнить анкету. Заполнение анкеты займет около часа. 

Дополнительная информация о LIAISE размещена на веб-сайте https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03449368 Дополнительная информация о LISA размещена на веб-сайте https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03872531