Многоцентровое клиническое исследование по естественной динамике ахондроплазии

Это исследование, которое проводится под руководством доктора Джули Хувер-Фонг (Julie Hoover-Fong) в центре Гринберг для скелетных дисплазий при Университете Джона Хопкинса (Greenberg Center for Skeletal Dysplasias at the Johns Hopkins University). Основной целью исследования является создания электронного реестра всех типов костных заболеваний.

 

Во-первых, этот реестр будет ориентирован на людей с ахондроплазией в США для того, чтобы понимать естественную динамику болезни и результаты лечения этих пациентов [1].  Собранные данные будут включать результаты сердечно-сосудистых заболеваний, апноэ сна, боли и нарушения подвижности [2]. 

Исследования направлены на регистрацию и сбор данных, по меньшей мере, 1500 человек с ахондроплазией, которые проходят лечение в одном из исследовательских центров в течение достаточно продолжительного времени. Это позволит собрать достаточно ретроспективных данных, чтобы иметь значимость для данного исследования. Никто из сопровождаемых доктором пациентов с ахондроплазией в указанных ниже исследовательских центрах не был исключен из этого исследования, независимо от возраста.

Данное исследование проводится в: 
- Университете Джонса Хопкинса (Johns Hopkins University);
- детской клинике Альфреда Дюпона (Alfred I. duPont Hospital for Children); -
Висконсинском университете в Мадисоне (University of Wisconsin, Madison)
-  Техасском университете (University of Texas).

Окончательный сбор данных запланирован на конец 2017 года, а окончательный срок завершения исследования на апрель 2018 года. Для получения дополнительной информации посетите страницу исследования по адресу clinicaltrials.gov.

 

 

1. Hoover-Fong, J. Achondroplasia Natural History Multicenter Clinical Study. ClinicalTrials.gov 2017  [cited 2017 13/12]
2. Fundación ALPE Achondroplasia. Highlights of the ISDS 2017 meetingNews 2017 [cited 2017 13/12].