Меклозин

Меклозин - это препарат, который существует на рынке уже 50 лет в качестве безрецептурного противорвотного средства (уменьшает тошноту и рвоту), который, как было доказано, является эффективным в уменьшении некоторых последствий ахондроплазии (см. ниже более подробное объяснение).

Хотя точный механизм действия этого препарата, протекающего в хондроцитах, неизвестен, профессором Мацусита (Matsushita) из Нагойского университета было продемонстрировано увеличение длины лучевой, бедренной, локтевой, большеберцовой кости, а также позвонков у мыши. На основании этого можно предположить, что меклозин может влиять на рост, пропорциональность и длину позвоночника (и, возможно, избежать компрессии спинного мозга) [1].

Также было показано более позднее закрытие эпифизарных пластинок роста в затылочной кости эмбрионов мыши при введении препарата беременным мышам, хотя не было доказано никакого эффекта в формировании костных мостиков (где не должно быть какого-либо окостенения) [2]. Это означает, что он может иметь некоторый эффект в предупреждении стеноза большого затылочного отверстия, поскольку большое затылочное отверстие находится в затылочной кости.

 

В ближайшие несколько месяцев должна начаться 1 фаза клинических испытаний, но так как этот препарат уже на рынке и одобрен для взрослых, в клинических исследованиях будут участвовать дети.    Клинические испытания планируется проводить в Нагойском университете (Япония), начиная с одной дозы в день для оценки уровня токсичности у детей.